
全球首款基因编辑疗法获批上市,改写罕见病治疗格局
美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法上市,用于治疗一种罕见的遗传性血液疾病。该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因,从根源上逆转病程,临床试验显示超90%患者症状

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